Na pocieszenie należy powiedzieć, że jest to terapia jednorazowa. Opracowana została przez firmę farmaceutyczną CSL Behring z siedzibą w King of Prusy w Pensylwanii i do dostarczenia genu do komórek wątroby biorcy wykorzystuje zmodyfikowanego wirusa. Gen ten zaś koduje białko, którego ludzie z tą chorobą nie są w stanie wytworzyć.
Jest to tzw. czynnik IX, który bierze udział w krzepnięciu krwi.
Dane z badań klinicznych dowodzą, że pojedyncza dawka leku zapewnia osobom z - umiarkowaną do ciężkiej - hemofilią odpowiednią ochronę przed niekontrolowanym krwawieniem przez osiem lat, a potencjalnie nawet dłużej.
Materiał promocyjny
Materiał promocyjny
Materiał promocyjny
Wszystkie komentarze
Nie King of Prusy tylko King of Prussia.
Przy okazji, piekny dowod na to, jak powstaja artykuly w dziale 'Nauka'. Zreszta, jestem pewien, ze w kazdym dziale Wyborczej jest tak samo....
I to jest, niestety, bardzo smutne.
Jak podejrzewam, za pieniądze przywiezione z Marsa.
Czy ze skladek na ubezpieczenie medyczne, czy z podatkow, ostatecznie i tak zaplaci spoleczenstwo lub pewne grupy spoleczne.
Ten komentarz w artykule, jak rozumiem, mial swiadczyc o tym, ze leczenie chociaz bardzo drogie, w dluzszym okresie czasu oplaci sie, dlatego ubezpieczyciele beda sklonni zaplacic.
Odpowiednikiem tego w Polskich warunkach jest ustalenie, co jest pokryte z NFZu, a co nie.
Masz jakieś kłopoty z rachunkami? Jednorazowa terapia w najgorszym przypadku to wydatek 3,5 mln co 8 lat. Obecna profilaktyka kosztuje 800 tys. dolarów rocznie, co przez 8 lat daje 6,4 mln dolarów. Koszty zatem spadają o 2,9 mln przez 8 lat.
Rzeczywiscie, pierwsze odkrycia i obserwacje sa zwykle dokonane w laboratoriach, w ktorych prowadzi sie badania podstawowe, ale czesto firmy sa calkowicie odpowiedzialne za stworzenie jakiegos leku lub szczepionki.
W wielu firmach naprawde prowadzi sie innowacyjne badania na bardzo wysokim poziomie. Firma NIE tylko sprzedaje.
>jaki był zespół który pracował nad wynalezieniem leku
Publikacja ma doi 10.1056/NEJMoa2119913 . Pierwszy autor "Pratima Chowdary", ostatni autor "Amit Nathwani". Afiliacja największej części autorów (w tym wymienionej powyżej dwójki) to: "Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, Royal Free Hospital, Pond St., London NW3 2QG, United Kingdom".
>które uniwersytety wzięły w tym udział
Wśród afiliacji autorów są następujące uniwersytety: University College London, Oxford University, University of Sheffield. Poza tym jest trochę klinik jeszcze innych uczelni oraz chyba ze 2 firmy medyczne, jeśli dobrze odczytuję, czym co jest.
Nie jestem pewien, ale wydaje sie, ze praca ktora cytujesz, odnosi sie do nieco innego leku, niz ten, o ktorym mowa w artykule (Hemgenix). Tutaj mozna dowiedziec sie wiecej:
Https://ashpublications.org/hematology/article/2022/1/569/493523/Gene-therapy-for-hemophilia
Poza tym, te uczelnie i szpitale, ktore wziely udzial w badaniu opisanym w NEJM, robily to uslugowo:
"The trial, which took place in the United Kingdom, was sponsored by the University College of London and funded by Freeline Therapeutics, the biotechnology company behind the therapy"
Lek jest opracowany przez firme, nie przez te uczelnie.
Bzdura, każda firma farmaceutyczna (nie mówię tu o producentach generyków) ma własny dział badań i rozwoju i opracowuje własne leki, co najwyżej w oparciu o finansowane z publicznych pieniędzy badania podstawowe. Skończcie z tą populistyczną narracją o złych kapitalistach kradnących ludowi badania.