Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą terapię genową hemofilii B z genetycznym zaburzeniem krzepnięcia krwi. Koszt? 3,5 mln dol.

Na pocieszenie należy powiedzieć, że jest to terapia jednorazowa. Opracowana została przez firmę farmaceutyczną CSL Behring z siedzibą w King of Prusy w Pensylwanii i do dostarczenia genu do komórek wątroby biorcy wykorzystuje zmodyfikowanego wirusa. Gen ten zaś koduje białko, którego ludzie z tą chorobą nie są w stanie wytworzyć.

Jest to tzw. czynnik IX, który bierze udział w krzepnięciu krwi.

Dane z badań klinicznych dowodzą, że pojedyncza dawka leku zapewnia osobom z - umiarkowaną do ciężkiej - hemofilią odpowiednią ochronę przed niekontrolowanym krwawieniem przez osiem lat, a potencjalnie nawet dłużej.

icon/Bell Czytaj ten tekst i setki innych dzięki prenumeracie
Wybierz prenumeratę, by czytać to, co Cię ciekawi
Wyborcza.pl to zawsze sprawdzone informacje, szczere wywiady, zaskakujące reportaże i porady ekspertów w sprawach, którymi żyjemy na co dzień. Do tego magazyny o książkach, historii i teksty z mediów europejskich. 
 
Monika Tutak-Goll poleca
Podobne artykuły
Więcej
    Komentarze
    Uzywanie google translate musi odbywac sie z glowa.
    Nie King of Prusy tylko King of Prussia.
    @edek_zawsze

    Przy okazji, piekny dowod na to, jak powstaja artykuly w dziale 'Nauka'. Zreszta, jestem pewien, ze w kazdym dziale Wyborczej jest tak samo....
    już oceniałe(a)ś
    9
    0
    @MarcinFromJasoom
    I to jest, niestety, bardzo smutne.
    już oceniałe(a)ś
    2
    0
    podtytuł "terapia genowa" a ja odczytałem "terapia cenowa" - skoro najdroższa to się nawet zgadza :)
    już oceniałe(a)ś
    8
    0
    Szkoda, ze nie ma ani slowa o tym, jaka jest zasada dzialania tego leku.
    już oceniałe(a)ś
    7
    1
    "... większość kosztów nowego leczenia pokryją ubezpieczyciele ..."
    Jak podejrzewam, za pieniądze przywiezione z Marsa.
    @steuermann
    Czy ze skladek na ubezpieczenie medyczne, czy z podatkow, ostatecznie i tak zaplaci spoleczenstwo lub pewne grupy spoleczne.
    Ten komentarz w artykule, jak rozumiem, mial swiadczyc o tym, ze leczenie chociaz bardzo drogie, w dluzszym okresie czasu oplaci sie, dlatego ubezpieczyciele beda sklonni zaplacic.
    Odpowiednikiem tego w Polskich warunkach jest ustalenie, co jest pokryte z NFZu, a co nie.
    już oceniałe(a)ś
    0
    0
    @steuermann
    Masz jakieś kłopoty z rachunkami? Jednorazowa terapia w najgorszym przypadku to wydatek 3,5 mln co 8 lat. Obecna profilaktyka kosztuje 800 tys. dolarów rocznie, co przez 8 lat daje 6,4 mln dolarów. Koszty zatem spadają o 2,9 mln przez 8 lat.
    już oceniałe(a)ś
    0
    0
    Ja jeszcze chciałbym usłyszeć jaki był zespół który pracował nad wynalezieniem leku i które uniwersytety wzięły w tym udział. Bo firma to tylko sprzedaje. Twórcą jest ktos inny.
    @szczyg
    Rzeczywiscie, pierwsze odkrycia i obserwacje sa zwykle dokonane w laboratoriach, w ktorych prowadzi sie badania podstawowe, ale czesto firmy sa calkowicie odpowiedzialne za stworzenie jakiegos leku lub szczepionki.
    W wielu firmach naprawde prowadzi sie innowacyjne badania na bardzo wysokim poziomie. Firma NIE tylko sprzedaje.
    już oceniałe(a)ś
    7
    0
    @szczyg
    >jaki był zespół który pracował nad wynalezieniem leku
    Publikacja ma doi 10.1056/NEJMoa2119913 . Pierwszy autor "Pratima Chowdary", ostatni autor "Amit Nathwani". Afiliacja największej części autorów (w tym wymienionej powyżej dwójki) to: "Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit, Royal Free Hospital, Pond St., London NW3 2QG, United Kingdom".

    >które uniwersytety wzięły w tym udział
    Wśród afiliacji autorów są następujące uniwersytety: University College London, Oxford University, University of Sheffield. Poza tym jest trochę klinik jeszcze innych uczelni oraz chyba ze 2 firmy medyczne, jeśli dobrze odczytuję, czym co jest.
    już oceniałe(a)ś
    4
    0
    @osoba-z-Lodzi

    Nie jestem pewien, ale wydaje sie, ze praca ktora cytujesz, odnosi sie do nieco innego leku, niz ten, o ktorym mowa w artykule (Hemgenix). Tutaj mozna dowiedziec sie wiecej:

    Https://ashpublications.org/hematology/article/2022/1/569/493523/Gene-therapy-for-hemophilia

    Poza tym, te uczelnie i szpitale, ktore wziely udzial w badaniu opisanym w NEJM, robily to uslugowo:
    "The trial, which took place in the United Kingdom, was sponsored by the University College of London and funded by Freeline Therapeutics, the biotechnology company behind the therapy"

    Lek jest opracowany przez firme, nie przez te uczelnie.
    już oceniałe(a)ś
    6
    0
    @szczyg
    Bzdura, każda firma farmaceutyczna (nie mówię tu o producentach generyków) ma własny dział badań i rozwoju i opracowuje własne leki, co najwyżej w oparciu o finansowane z publicznych pieniędzy badania podstawowe. Skończcie z tą populistyczną narracją o złych kapitalistach kradnących ludowi badania.
    już oceniałe(a)ś
    6
    1