Jak powstaje lek? Od laboratorium do apteki

Wojciech Grejciun
15.09.2010 10:11
A A A
Od powstania pomysłu na lek do rozpoczęcia jego sprzedaży mija zwykle od 10 do 14 lat i czas ten stale się wydłuża, bo władze dopuszczające leki na rynek mają coraz ostrzejsze wymagania co do dowodów ich bezpieczeństwa i skuteczności.

W przypadku leków na najgroźniejsze choroby, czyli m.in. na raka, można ten czas nieco skrócić, o ile pierwsze badania wskazują na dobrą skuteczność kliniczną. Procedura skraca się jednak tylko o miesiące, nie o lata.

1. Najpierw w oparciu o szczegółową wiedzę na temat komórek i istoty choroby tworzy się molekułę.

2. Następnie w warunkach laboratoryjnych sprawdza się, czy ta molekuła (jeszcze nie lek) wywiera określony wpływ na komórki nowotworowe, np. hamuje ich wzrost lub je całkowicie niszczy.

3. Jeżeli uda się dowieść, że nowa molekuła ma przewidywane działanie biologiczne, rozpoczyna się etap badań na zwierzętach, które określają potencjalne działania toksyczne. Najczęściej badania przeprowadza się na szczurach laboratoryjnych. Wtedy po raz pierwszy widzimy, jak potencjalny lek zachowuje się w żywym organizmie. Same badania

przedkliniczne trwają trzy-cztery lata.

4. Kolejna faza to badania kliniczne. Ich zakres jest zawarty w pieczołowicie przestrzeganym kodeksie.

* I faza badań - określa potencjalną toksyczność leku, dawkę minimalną i maksymalną oraz wszelkie cechy farmakologiczne (np., jak się wydala, jak długo działa) przyszłego leku. Badania prowadzone są na ludziach zdrowych, którzy werbowani są przez lekarzy lub ogłoszenia w gazecie. Takie badania wbrew obiegowym opiniom najczęściej odbywają się na zasadzie wolontariatu.

* II faza badań klinicznych - to potwierdzenie skuteczności leku w danej jednostce chorobowej. Prowadzona jest na małej grupie chorych (kilkadziesiąt osób).

* III faza badań klinicznych - potwierdza się działanie leku w danym wskazaniu na dużą populację chorych (kilkaset osób), jednocześnie sprawdzane jest bezpieczeństwo danej terapii. Weryfikuje się także, czy dany lek jest skuteczniejszy od dotychczas stosowanego standardu.

Badania kliniczne prowadzą wszystkie ośrodki onkologiczne w Polsce. lekarze onkolodzy sa w nich zwykle zorientowani. Udział w badaniach bywa często ostatnią szansą dla pacjentów, którym nie pomaga standardowo leczenie. O możliwość udziału w badaniach należy zapytać lekarza. Można też skorzystać ze strony internetowej www.clinicaltrials.gov, na której firmy farmaceutyczne publikują dane o prowadzonych aktualnie badaniach wraz z informacją o tym, które ośrodki są w nie zaangażowane. Jedyny kłopot to ten, że strona jest w języku angielskim.

* IV faza badań - najczęściej następuje już po rejestracji leku. Określa się podczas niej przydatność leku w innych wskazaniach (np. w związku z szerokim mechanizmem działania danej molekuły).

5. Po potwierdzeniu skuteczności cząsteczki (czyli po III fazie badań), można rozpocząć rejestrację leku. Do odpowiednich organów rządowych składane jest tzw. dossier leku, które zawiera dane wymagane do rejestracji leku. Lek musi być zarejestrowany przez Komisję Europejską. Komisja wydaje też pozwolenie na rejestrację w danym kraju, np. w Polsce.

6. Po podjęciu decyzji rejestracyjnej lek jest wprowadzany do obrotu.

7. O tym, czy lek będzie refundowany decyduje w Polsce Ministerstwo Zdrowia. Firma farmaceutyczna musi przedstawić mu skuteczność, bezpieczeństwo i efektywność kosztową leku. Ministerstwo występuje o rekomendację do Agencję Oceny Technologii Medycznych, które po zapoznaniu się z literaturą fachową i z opiniami z innych krajów daje rekomendację, czy warto czy też nie refundować ten lek. Jeśli lek jest za drogi, prezes AOTM wnioskuje do ministerstwa, by rozmawiało z producentem o obniżce ceny. Rekomendacja Agencji o niczym jeszcze nie przesądza - ostatecznie decyduje ministerstwo zdrowia.

Konsultacja Piotr Żukowski, dyrektor medyczny Sanofi-Aventis