Spowolnienie ruchów, drżenie kończyn, głowy, upośledzenie koordynacji - choroba Parkinsona dotyka co siódmego seniora w wieku powyżej 65 lat. Tylko w Polsce choruje blisko 60 tys. ludzi. Na razie nie potrafimy ich całkowicie wyleczyć. Żeby to się udało, w mózgu chorych musiałyby się pojawić zdrowe neurony produkujące dopaminę - substancję uczestniczącą w przesyłaniu sygnałów nerwowych.
Ta sztuka udała się teraz - na razie na myszach - biologom i neurochirurgom ze Sloan-Kettering Institute i Cornell University w Nowym Jorku. W mózgach chorych gryzoni udało im się "zasiać" dobre neurony. Co niezwykłe, spreparowali je z komórek, które pochodziły z mysich ogonów.
Czarna istota zawodzi
Nie wiemy, dlaczego dochodzi do parkinsona. Podejrzewa się wpływ genów, przebytych chorób i urazów lub toksyczne działanie różnych substancji. Wiemy za to, jak się rozwija schorzenie. W części mózgu zwanej istotą czarną obumierają neurony wytwarzające dopaminę. To dzięki niej sygnał z istoty czarnej dociera do pozostałych rejonów mózgu, które kontrolują pracę mięśni. Im mniej dopaminy, tym gorsza kontrola nad ciałem. Gdy produkcja tej substancji maleje do 70-80 proc. normalnego poziomu, choremu sztywnieją ręce i nogi, gaśnie mimika twarzy, a jego ruchy stają się coraz wolniejsze. Pozbawione kontroli mięśnie zaczynają się kurczyć w swoim rytmie, co prowadzi do mimowolnego drżenia. Jak z tym walczyć? Teoretycznie można byłoby chorym uzupełniać brakującą ilość dopaminy. Problem w tym, że nie przedostaje się ona z krwi do mózgu. Czyni to natomiast L-dopa - surowiec, który jest przez neurony przerabiany na dopaminę. Dlatego to L-dopa jest dziś podstawowym lekiem w leczeniu parkinsonizmu. Niestety, jeśli zniszczeniu uległo zbyt wiele komórek istoty czarnej, nie będą w stanie przetwarzać nawet najobficiej dostarczanego surowca. Stąd druga strategia: leki hamujące rozkład dopaminy produkowanej przez organizm. Sprawiają one, że nawet małe ilości tego przekaźnika pozwalają jako tako zapanować nad ciałem. W leczeniu z powodzeniem stosuje się także wszczepiane głęboko do mózgu elektrody wysyłające delikatne impulsy elektryczne.
Żadne leki i elektrody świata nie zastąpią jednak brakujących neuronów. Stąd próby uzupełnienia zasobu komórek nerwowych w istocie czarnej. Na zwierzętach (i czasami na ludziach) robiono już doświadczenia z przeszczepami neuronów z innych części mózgu, pochodzących ze zwłok lub z zarodków, ale z umiarkowanym powodzeniem. Prawdopodobnie układ odpornościowy niszczył obce komórki.
Ogony na neurony
Zapewne dlatego naukowcy kierowani przez dr. Lorenza Studera postanowili metodą klonowania wyhodować nowe, zdrowe neurony z komórek chorego. Jako swoje powinny one zostać zaakceptowane przez układ odpornościowy.
Eksperyment zrobili na myszach, które po odpowiednim przygotowaniu dość wiernie odtwarzają chorobę człowieka. W ich mózgach dochodzi do zbliżonych zwyrodnień, mają podobne objawy.
Kilkudziesięciu myszom naukowcy pobrali kawałek skóry z czubka ogona i wysłali go do Japonii. Tam w centrum RIKEN pracują jedni z najlepszych specjalistów od klonowania. Z komórek ogona wyłuskali oni jądra i przenieśli je do pustych mysich jajeczek. Te ostatnie potem pobudzili do podziałów i stosując odpowiednie substancje, pokierowali ich rozwojem. W efekcie wyhodowali neurony wytwarzające dopaminę.
Hodowle wróciły do USA, gdzie gryzonie poddano operacji neurochirurgicznej. Myszom wstrzyknięto zawiesinę wyhodowanych neuronów w zniszczone rejony mózgu. Połowa zwierząt otrzymała własne sklonowane komórki, a połowa - neurony pochodzące od innych zwierząt. 11 tygodni po zabiegu rozpoczęto testy, sprawdzając sprawność fizyczną i zachowania gryzoni. Różnice między obiema grupami były ogromne. Stan myszy, którym wszczepiono neurony wyhodowane z ich własnych ogonów, zdecydowanie się poprawił. Stwierdzono, że nowe komórki w ich mózgach utrzymały się przy życiu. U każdego zwierzęcia naliczono ich średnio prawie 20 tys., a u jednej myszy było ich nawet 100 tys. - co by świadczyło o tym, że powstały nowe neurony wytwarzające dopaminę.
Tymczasem gryzonie, którym przeszczepiono obce komórki, nie miały się ani trochę lepiej. A późniejsze analizy wykazały, że prawie wszystkie wszczepione neurony w ich mózgach obumarły. Najprawdopodobniej wybił je układ odpornościowy, bo u tych zwierząt wykryto objawy silnych reakcji zapalnych.
Nowy Jork kontra parkinson
Oczywiście od leczenia myszy do terapii dla ludzi wiedzie daleka droga. Ale też publikacja nowojorczyków w najnowszym "Nature Medicine" to pierwszy przykład udanej terapii za pomocą klonowania komórek własnego organizmu!
Taka metoda, jeśli dałoby się ją przenieść na ludzi, rozwiązałaby nie tylko problem odrzucania przeszczepów. Budziłaby też na pewno mniej wątpliwości etycznych niż np. stosowanie komórek pochodzących z zarodków. A może ostateczna broń przeciw chorobie Parkinsona powstanie w wyniku połączenia kilku metod?
W Nowym Jorku jest o to wyjątkowo łatwo. Niespełna rok temu, na tym samym Cornell University, przeprowadzono próbę terapii genowej tego schorzenia. Grupie chorych wprowadzono do mózgów nieszkodliwy wirus, w który wmontowano ludzki gen regulujący niekontrolowane drżenia mięśni. Po kilku miesiącach stan chorych wyraźnie się poprawił. Neurolodzy poczynają więc sobie coraz odważniej. I bardzo dobrze - na ratunek czeka kilka milionów chorych na świecie.
Źródło: Gazeta Wyborcza
