Rozpowszechnione jest przekonanie, że firmy farmaceutyczne prosperują dzięki paskarskim cenom leków i że leki byłyby tańsze, gdyby nie bajońskie zarobki managementu i ogromne sumy wydawane na reklamę.
Przemysł farmaceutyczny się broni: leki są drogie, bo dużo kosztuje ich wynalezienie i przetestowanie. Do tego producent ponosi koszty nieudanych eksperymentów. Kiedy się to wszystko zsumuje, koszt wprowadzenia na rynek nowego leku urasta do 800 tys. dol., a leku biologicznego (zawierającego cząsteczki naśladujące ludzkie białka) - nawet do 1,2 mld.
Krytycy oponują: wydatki i ryzyko ponoszone przez producentów nie są chyba zabójcze, skoro branża jako całość ma się świetnie - w latach 1995-2002 była najbardziej dochodową gałęzią przemysłu w
USA; potem spadła na pozycję trzecią i piątą, ale w 2006 r. powróciła na drugą.
Czy w tej sytuacji leki mogą być tańsze? - Tak - odpowiadają Stan Finkelstein i Peter Temkin, autorzy niedawno wydanej książki "Leki za rozsądną cenę". - Trzeba tylko przebudować rynek farmaceutyczny, a kosztami wynalazków obciążyć społeczeństwo.
Bez tego trudno oczekiwać zmian. Firmy farmaceutyczne to nie instytucje charytatywne. Ich szefowie nie są rozliczani przez opinię publiczną, ale przez akcjonariuszy, i nie z tego, co zrobili dla ludzkości, ale z wyników finansowych. Obecny porządek ekonomiczny sprawia, że najlepsze wyniki finansowe osiągają ci, którym uda się wprowadzić na rynek tzw. hit apteczny. I o to toczy się
gra.
Dużo, często, drogo Lek uznaje się za hit, jeśli przychody z jego rocznej sprzedaży przekroczą 1 mld dol. Tak się dzieje, kiedy lek trafia do wielu odbiorców, kuracja jest długotrwała, a pacjent wypłacalny. Listę hitów otwiera lipitor, środek obniżający poziom cholesterolu, który sprzedaje się za niemal 13 mld dol. W czołówce są też leki stosowane w wypadku zgagi, przeciwzakrzepowe, przeciwbólowe, łagodzące katar sienny.
Największe zyski gwarantują schorzenia chroniczne. Według firmy konsultingowej Deloitte lek może zostać hitem, jeśli trafi do 15 mln chronicznie chorych pacjentów. Przeciwzakrzepowy plavix - drugie miejsce w rankingu hitów - jest zażywany codziennie przez ponad 70 mln ludzi. Tylko w zeszłym roku przyniósł 7,3 mld dol. zysku.
Sukces zależy też od ceny leku i zamożności klientów. Leki przeciwmalaryczne nie staną się hitami, choć na malarię zapada co roku 300-500 mln ludzi, a ponad 1 mln umiera. Teoretycznie mógłby to być ogromny rynek zbytu, w praktyce - chorych nie stać na leczenie. Nigeria, gdzie co drugi zgon jest spowodowany przez malarię, na walkę z nią wydaje rocznie 1 dol. na mieszkańca. Co innego leki na schorzenia cywilizacyjne. Na chorobę Alzheimera na przykład cierpi 5 mln Amerykanów; w USA na opiekę nad jednym pacjentem wydaje się rocznie nawet 36 tys. dol.
Różne organizmy, różne choroby Strategia hitu aptecznego jest racjonalną odpowiedzią przemysłu farmaceutycznego na dotychczasowe zapotrzebowania medycyny. Współczesna medycyna koncentruje się na chorobie, a pacjenta traktuje jak "przypadek pewnego schorzenia". Ponieważ wszyscy chorzy są leczeni takimi samymi środkami, a indywidualne dawki dobierane są metodą prób i błędów, istnieje duży popyt na leki przeznaczone dla masowego odbiorcy.
Jednak już niedługo rynek leków czeka rewolucja. Odkrycia w biologii molekularnej i genomice sprawiają, że lekarzy zaczyna pociągać nowy model leczenia, tzn. medycyna spersonalizowana. Tu pacjent wysuwa się na pierwszy plan. Badania procesów molekularnych zachodzących w komórkach człowieka pokazały, że choć każdy z nas jest fabryką chemiczną, procesy produkcyjne w tych fabrykach nie są zestandaryzowane. Każda fabryka funkcjonuje nieco inaczej, więc każda w nieco inny sposób szwankuje. Dla medycyny spersonalizowanej "leki dla każdego" są anachroniczne i ustępują przed lekami przeznaczonymi dla małych, starannie wyselekcjonowanych grup pacjentów.
Forpocztą medycyny spersonalizowanej stała się onkologia. Przełomowe znaczenie miało odkrycie mechanizmów powstawania nowotworów na poziomie pojedynczych komórek. Okazało się, że kiedy pewne geny ulegną mutacji, komórki zaczynają się rozrastać i namnażać w niekontrolowany sposób. Te dysfunkcje potrafią naprawiać tzw. terapie celowane. Leki stosowane w tych terapiach nie niszczą komórek rakowych, ale precyzyjnie reperują to, co w nich zaszwankowało. Jednym z pierwszych takich leków był gefitinib, wynalazek firmy AstraZeneca. Jego historia pokazuje, jakie problemy pojawiają się na styku nowoczesnej medycyny i uzależnionego od hitów przemysłu farmaceutycznego.
Test na pacjenta Producent zapowiadał przełom w leczeniu raka płuc. Gefitinib miał hamować powstawanie nowych komórek rakowych i dzięki temu wspomagać działanie tradycyjnej chemioterapii. Wzrost i namnażanie się komórek - zarówno zdrowych, jak i zrakowaciałych - są stymulowane przez białko EGF, tzn. naskórkowy czynnik wzrostu. EGF przenika do komórki przez specjalne bramki na jej powierzchni, receptory EGF. Komórki, do których wnętrza dostanie się za dużo białka, zaczynają się mnożyć w niekontrolowany sposób. Nowy lek miał za zadanie zablokować te bramki i utrudnić przenikanie białka. Odkrywcy gefitinibu zakładali, że gdy białka będzie mniej, komórki nowotworowe przestaną się rozrastać.
Niestety, testy kliniczne nie wypadły imponująco - poprawę stwierdzono jedynie u 15 proc. pacjentów leczonych chemioterapią wspomaganą gefitinibem. Mimo to w 2003 r. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) warunkowo dopuściła lek na rynek, zobowiązując jednocześnie producenta do kontynuowania badań. Po dwóch latach okazało się, że statystycznie biorąc, gefitinib nie wydłużył życia pacjentów, choć tych nielicznych wypadkach, kiedy przyniósł poprawę, była ona radykalna i trwała. W konsekwencji FDA wycofała zgodę na powszechne stosowanie leku; zezwoliła jedynie na kontynuowanie skutecznych terapii i na dalsze badania kliniczne.
Po tej decyzji oznaczającej utratę rynku amerykańskiego AstraZeneca ograniczyła nakłady na dalsze badanie leku. Tymczasem już w roku 2004 naukowcom udało się odkryć, że u pacjentów, którzy skorzystali na leczeniu gefitinibem, gen receptora EGF występował w zmutowanej formie. Wkrótce potem wynaleziono biomarkery wykrywające tę mutację. Obu tych odkryć dokonały ośrodki badawcze, które nie były związane z producentem.
Jeden z nich - Massachusetts General Hospital - podjął się nawet dalszych badań klinicznych. W przeciwieństwie do pierwszych badań przeprowadzonych przed zarejestrowaniem leku tym razem starannie dobrano pacjentów: za pomocą kilku różnych biomarkerów wyselekcjonowano 31 osób o odpowiednim profilu genetycznym. Poza tym zrezygnowano z leczenia chemioterapią i podawano pacjentom wyłącznie gefitinib. U wszystkich poza dwiema osobami lekarze odnotowali skurczenie się lub zahamowanie wzrostu nowotworu. Do końca badań przeżyło 17 pacjentów, ale nawet u tych, którzy zmarli, okres remisji nowotworu był dwu- lub trzykrotnie dłuższy, niż można się było spodziewać po tradycyjnej chemioterapii.
Naukowcy z MGH są pewni, że ich badania potwierdziły wyższość medycyny spersonalizowanej nad tradycyjną, leczącą wszystkich chorych jednakowymi lekami. Skoro ten sam rodzaj nowotworu może być skutkiem różnych błędów w materiale genetycznym, leki przeznaczone do reperacji jednego typu błędów nie wyleczą nowotworów spowodowanych innymi defektami. Terapie celowane należy więc poprzedzać testami, które na wstępie wykluczą pacjentów niepodatnych na leczenie. Za tym przemawiają też względy etyczne i ekonomiczne. Nie należy odbierać ostatnich miesięcy życia chorym, którym się i tak nie pomoże. Nie ma też sensu finansowanie terapii z góry skazanych na niepowodzenie; rozsądniej jest zapłacić za testy i leczyć tylko tych pacjentów, którzy mogą na tym skorzystać.
