Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zapowiedziała, że podejmie wówczas decyzję na ten temat. Na razie komitet doradczy FDA zarekomendował rejestrację fingolimodu w terapii pacjentów z najczęstszą postacią stwardnienia rozsianego, tzw. rzutowo-remisyjną, argumentując, że lek wykazał się istotną skutecznością w leczeniu tej postaci choroby oraz że jego terapeutyczna dawka 0,5 mg jest bezpieczna.
Fingolimod został zsyntetyzowany w 1992 r. jako pochodna myriocyny - produktu przemiany materii grzyba z gatunku Isaria sinclairii. Początkowo miał być lekiem stosowanym w celu prewencji odrzucania przeszczepionych narządów. Jednak badania kliniczne na pacjentach po przeszczepach nerki nie potwierdziły jego skuteczności w tym zakresie. Od kilku lat lek jest testowany z dobrym skutkiem na chorych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego.
Dotychczasowe badania kliniczne, którymi objęto łącznie kilka tysięcy pacjentów, wykazały, że fingolimod bardzo wyraźnie zwalnia tempo rozwoju choroby i redukuje częstość jej kolejnych rzutów. Po 24 miesiącach stosowania nowego leku w mózgach pacjentów stwierdzono mniej patologicznych zmian.
Pojawiły się nawet doniesienia, że lek może się przyczyniać do naprawy istniejących uszkodzeń mieliny (m.in. praca z czerwca 2010 r. w piśmie "American Journal of Pathology") poprzez regulację oddziaływań między różnymi komórkami tkanki nerwowej.
- Dla pacjentów jedną z najważniejszych zalet tego leku jest to, że ma postać zażywanej doustnie tabletki. Pacjenci nie muszą więc robić sobie iniekcji czy infuzji żylnych, wystarczy, że zażyją lek raz dziennie - powiedział PAP prof. Krzysztof Selmaj z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, który kierował polskimi badaniami klinicznymi nad lekiem.
Do najpoważniejszych działań ubocznych fingolimodu prof. Selmaj zaliczył przejściowe zwolnienie akcji serca (bradykardię) występujące na początku leczenia u niektórych pacjentów. Poza tym u chorych obserwowano niewielki wzrost ciśnienia tętniczego, na ogół bezobjawowe i odwracalne podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych, nieznaczny wzrost częstości infekcji płucnych oraz infekcji oskrzeli.
Stwardnienie rozsiane (Sclerosis multiplex - w skrócie SM) jest przewlekłą, postępującą chorobą centralnego układu nerwowego, która często prowadzi do inwalidztwa. Szacuje się, że na świecie cierpi na nią 2,5 mln osób, w Polsce liczbę chorych ocenia się na 40-60 tys. SM dotyka przeważnie ludzi młodych między 20. a 40. rokiem życia. Do najczęstszych objawów schorzenia zalicza się zaburzenia widzenia, czucia, mowy, niedowłady kończyn i zaburzenia równowagi.
Jak podkreślił prof. Selmaj, przyczyny rozwoju SM ciągle nie są dokładnie poznane, ale według najlepiej udokumentowanej obecnie teorii jest to choroba autoimmunologiczna - wywołana błędnym atakiem komórek układu odpornościowego na własne tkanki. W tym wypadku celem agresji jest mielina, substancja tworząca na włóknach nerwowych rodzaj izolatora usprawniającego przewodzenie impulsów nerwowych. Uszkodzenie mieliny sprawia, że nerwy działają nawet stokrotnie wolniej.
Najczęstsza postać SM, tzw. rzutowo-remisyjna, charakteryzująca się naprzemiennym występowaniem remisji i zaostrzeń (czyli rzutów) choroby. Stopniowo prowadzi jednak do kalectwa, zwłaszcza jeśli pacjent nie otrzymuje optymalnej terapii jak najszybciej od momentu postawienia diagnozy.
Źródło: Gazeta Wyborcza
